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我国上千万人患罕见病 人大代表吁立法防治

//m.bahamastreasure.com2010-05-04 10:23:19来源:全民健康网

  很多罕见病患者长期被漏诊误诊

  医务界和全社会对罕见病了解有限

  很多药企因利润有限不愿研发药品

  世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65%。至1%。之间的疾病或病变。目前,已经确认的罕见病有5000至6000种,约占人类疾病种类的10%。由于我国人口基数大,每种罕见病最少也有数万名患者,按此比例,罕见病人远多于肿瘤患者。

  中国:中等收入家庭也望药兴叹

  目前,医务界和全社会对很多罕见病的了解都有限,大多数患者长期被漏诊、误诊。像 “瓷娃娃”可能被误诊为缺钙、小儿麻痹; “渐冻人”或被误诊为脑瘫等。许多罕见病人甚至连什么病都没查出来,就早早逝去了。

  我国很多制药企业或研发机构不愿从事罕见病药品的研发,因为药品上市后商业利润有限,往往很难收回巨额的药品研发费用。不少罕见病患者不得不依赖进口药,每年药费动辄十几万元甚至上百万元,比如治疗法布雷病的特效药名为"Fabrazyme",一年用下来需要15至20万美元。即使是中等收入的家庭也只能望药兴叹。

  外国:为两患者保留一条生产线

  和许多罕见病人相比,丁冉是非常幸运的。他幼年就患上了一种罕见病———戈谢病,先天性的葡萄糖苷脂缺乏,造成相关器官病变。肚子越来越大,像个怀胎十月的孕妇,同时伴随有刀割般的骨痛。

  后来,美国一家罕见药生产公司为丁冉提供了免费治疗药物,补充他体内缺乏的酶。丁冉的病情奇迹般缓解了,他开始像正常孩子一样生活、学习。如今他已成为一名优秀大学生,并成为中华慈善总会罕见病救助项目的青年,自己现身说法,呼吁社会关注罕见病患者。

  为丁冉提供免费药物的美国公司透露,最初的戈谢病治疗酶是从胎盘中提取而来,现在是通过基因重组合成药物。不过由于全世界有两个戈谢病人对基因重组药物过敏,他们便保留了胎盘提取生产线,因为一停则意味着两个生命的终结。

本文来源:全民健康网 编辑:wuya
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